La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) anunció el viernes que permitiría que algunos pacientes con cáncer de páncreas mortal tuvieran acceso temprano a un medicamento prometedor y muy codiciado.

El tratamiento, daraxonrasib, que se toma en tres pastillas al día, aún no está aprobado para su uso. Pero muchos pacientes han estado desesperados por probarlo. El fármaco generó recientemente los resultados de ensayos clínicos más alentadores que ha visto el campo del cáncer de páncreas.

Revolution Medicines, la empresa de Silicon Valley que desarrolla el medicamento, solicitó permiso para administrarlo a pacientes bajo una vía regulatoria conocida como acceso ampliado. Hasta ahora, nadie había recibido el fármaco experimental fuera de los ensayos clínicos, donde la demanda de pacientes supera con creces el número limitado de plazas, según la empresa.

La FDA dijo que los pacientes con cáncer de páncreas metastásico que ya hayan sido "tratados previamente" serían elegibles para el programa. No estaba claro de inmediato cuándo podrían los pacientes empezar a tomar el medicamento si cumplen los requisitos. La empresa dijo que suministraría el medicamento a través del programa sin coste para los pacientes.

El cáncer de páncreas —la glándula enterrada profundamente en el abdomen que participa en la digestión y la regulación del azúcar en sangre— tiene uno de los pronósticos más sombríos en oncología, con muchos pacientes falleciendo en pocos meses tras el diagnóstico. La enfermedad mata a más de 50.000 estadounidenses al año, representando aproximadamente el 8 por ciento de las muertes por cáncer en Estados Unidos.

Las pocas opciones de tratamiento disponibles suelen hacer poco por ayudar. Solo el 3 por ciento de las personas cuyo cáncer de páncreas se ha extendido a partes distantes del cuerpo viven cinco años tras el diagnóstico.

Muchos pacientes y familias han pedido que se ofrezca daraxonrasib mediante acceso ampliado, diciendo que no tienen tiempo para esperar a que el medicamento obtenga la aprobación regulatoria. La administración Trump ha designado el medicamento para una revisión acelerada y podría aprobarlo más adelante este año.

"Estamos en una situación en la que Ian podría estar muerto antes de que esto salga al mercado", dijo Emily Solari, cuyo marido, Ian Spradlin, de 46 años, tiene cáncer de páncreas metastásico.

El señor Spradlin, que ya ha probado tres líneas de quimioterapia y dos fármacos experimentales, dijo en una entrevista el pasado fin de semana que estaría deseando probar daraxonrasib con acceso ampliado si pudiera conseguirlo así.

El acceso ampliado, también conocido a veces como uso compasivo, está destinado a salvar la brecha de meses o años entre el momento en que un medicamento muestra potencial en los estudios y cuando sale a su comercialización. Está dirigido a los pacientes más enfermos y desesperados que no tienen buenas opciones de tratamiento estándar. Normalmente, la empresa que desarrolla el medicamento lo proporciona de forma gratuita.

La FDA recibe cientos de solicitudes de acceso anticipado cada año. Los médicos pueden solicitarlo para pacientes individuales si un farmacéutico acepta proporcionarlo. La FDA afirmó que concedió más del 99 por ciento de estas solicitudes. O, como con daraxonrasib, se pueden llevar a cabo programas de acceso ampliado para grupos más grandes de pacientes.

En los últimos meses, la FDA ha sido criticada por grupos de pacientes y médicos que se desanimaron por retrasos y algunas denegaciones en la aprobación de medicamentos, principalmente por enfermedades raras. El Dr. Marty Makary, comisionado de la agencia, ha respondido prometiendo revisiones más rápidas para algunos medicamentos.

El mes pasado, Revolution impresionó al sector al anunciar que daraxonrasib duplicaba el tiempo de supervivencia en un ensayo clínico en fase avanzada. Las personas que recibieron el medicamento vivieron más de 13 meses, en comparación con menos de siete meses para quienes recibieron quimioterapia, según informó la compañía en un comunicado de prensa.

El estudio incluyó a 501 pacientes con cáncer de páncreas metastásico que ya habían probado una línea de quimioterapia. Un aumento de seis meses en la esperanza de vida es algo inaudito para personas en esa fase de la enfermedad.

Los investigadores planean presentar los datos a finales de este mes en una conferencia sobre cáncer en Chicago. Los hallazgos aún no se han publicado en una revista médica revisada por pares.

El daraxonrasib suele causar efectos secundarios como erupciones, diarrea, fatiga y náuseas. Varios pacientes que tomaron el fármaco en ensayos clínicos dijeron que los efectos secundarios, incluyendo las yemas de los dedos crudas y partidas, podían ser muy fuertes.

Un participante destacado en los ensayos clínicos del medicamento es Ben Sasse, un exsenador republicano de Nebraska que reveló que tenía cáncer de páncreas a finales del año pasado. En una reciente entrevista en vídeo en The New York Times Opinion, atribuió un sarpullido en su cara a un efecto secundario del tratamiento. Dijo que el medicamento había reducido sus tumores y le permitió reducir la medicación para el dolor.

En una entrevista esta semana, el Dr. Mark Goldsmith, director ejecutivo de Revolution, dijo que la empresa había estado recibiendo una avalancha de consultas de pacientes que suplicaban por el medicamento. Dijo que cada vez que se abrían plazas para ensayos clínicos del medicamento, a menudo se las quedaban el mismo día.

"La demanda de daraxonrasib ha sido muy alta durante varios años, y cada vez que mostramos datos", dijo el Dr. Goldsmith.

"Es una situación desesperada porque es una enfermedad implacable", dijo. "Lo que podemos hacer al respecto es movernos con rapidez."

Daraxonrasib actúa contra una proteína mutada conocida como KRAS que impulsa el crecimiento de casi todos los cánceres de páncreas, así como de muchos cánceres de pulmón y colon. Desarrollar un fármaco que se oriente hacia KRAS fue durante mucho tiempo considerado imposible por algunos investigadores.

Revolution, junto con varias otras compañías, está probando otros fármacos en ensayos clínicos en fases tempranas que funcionan de forma similar a daraxonrasib. Pero no hay suficientes espacios para los estudios que los especialistas en cáncer de páncreas describieron como una avalancha de solicitudes de pacientes. Dijeron que odiaban tener que decirles a los pacientes que daraxonrasib estaba prácticamente inaccesible.

"Tenemos una enorme lista de espera", dijo la doctora Nilofer Azad, especialista en cáncer de páncreas en Johns Hopkins Medicine.

"Recibo correos electrónicos diarios de personas de todo el mundo", dijo el Dr. Azad. "Hay gente que vuela aquí desde el extranjero solo para que los conozcamos", añadió.

Los prometedores datos sobre daraxonrasib solo han incrementado la demanda de pacientes.

El miércoles, Raven Zachary, de 52 años, de Portland, Oregón, se reunió por primera vez con un oncólogo tras recibir un diagnóstico preliminar de cáncer de páncreas metastásico. Trajo consigo una impresión con sus 19 preguntas más urgentes.

La pregunta que encabeza su lista: "¿Y qué hay de daraxonrasib? ¿Soy elegible por mi estado y tienes acceso?"

En entrevistas, pacientes y familias dijeron que entendían que daraxonrasib no era una cura. Dijeron que tenían esperanzas realistas sobre lo que podría ofrecerles: más meses con sus familias, o la posibilidad de viajar sin estar atados a una silla de infusión de quimioterapia cada dos semanas. Dijeron que estaban dispuestos a aceptar el riesgo de efectos secundarios, o que podría no funcionar tan bien como sugerían los resultados del ensayo clínico.

"Cada mes que ese medicamento se retrase significa que tengo que recibir quimioterapia dos veces más", dijo el Dr. Ronald Silvestri, de 77 años, neumólogo jubilado en Natick, Massachusetts. Tiene cáncer de páncreas metastásico y ya ha recibido 32 rondas de quimioterapia mientras intentaba sin éxito entrar en un ensayo clínico. "Y cada vez me cuesta más soportarlo."

Las vías para que los pacientes desesperados consigan medicamentos no aprobados existen desde hace décadas, y a veces han provocado duras batallas sobre la rapidez y para quién deberían estar disponibles los medicamentos. El proceso se formalizó en los años 80, cuando pacientes moribundos con SIDA presionaron por el acceso temprano a los tratamientos.

En 2021, pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, o S.A.L., presionaron a Biogen, la empresa que desarrollaba un fármaco para una forma genética rara de la enfermedad neurodegenerativa, para que lo ofreciera mediante acceso ampliado. La paciente en el centro de la campaña, Lisa Stockman Mauriello, fue excluida de un ensayo clínico por el momento en que fue diagnosticada. Pero finalmente recibió el medicamento mediante acceso ampliado solo unos días antes de morir y casi dos años antes de que obtuviera la aprobación de la FDA.

Hoy, el caso del daraxonrasib tiene todos los ingredientes — una enfermedad mortal, la falta de opciones de tratamiento decentes para los pacientes y datos claros que indican que el medicamento funciona — que "presagian a favor de un default ético para que la empresa establezca uno de estos programas", dijo Holly Fernandez Lynch, bioeticista de la Universidad de Pensilvania.

La aprobación de la FDA solo se aplica a nivel nacional; las solicitudes para pacientes deben ser realizadas por un médico autorizado en Estados Unidos. Al menos por ahora, esa restricción prohibirá que la mayoría de los pacientes desesperados en otros países consigan el medicamento.

Cynthia Ataefe, de 66 años, de Buenos Aires, tiene cáncer de páncreas metastásico y quiere probar el medicamento. Pero está demasiado enferma para viajar para un ensayo clínico, incluso si pudiera entrar en uno, según su hija, Cecilia Gerson, que vive en Nueva York.

La señora Gerson dijo a principios de esta semana que la familia depositaba sus esperanzas en un acceso ampliado. "Sigo esperando que de alguna manera consigamos la droga a tiempo", dijo.