Cuando Alessandro Barbera fue trasladado de urgencia a un hospital de California por botulismo infantil en octubre, su padre apenas había oído hablar de la enfermedad, y mucho menos del tratamiento raro y costoso que probablemente salvó la vida del recién nacido.
Ahora, sin embargo, Tony Barbera está profundamente agradecido a BabyBIG, el único antídoto contra las enfermedades paralizantes y potencialmente mortales asociadas a la fórmula infantil contaminada de ByHeart.
"Es enormemente extraordinario", dijo Barbera, de 35 años, cuyo hijo se está recuperando poco a poco.
El brote de botulismo vinculado a la fórmula ByHeart ha enfermado al menos a 39 bebés en 18 estados desde agosto — y ha demostrado el valor del tratamiento elaborado a partir de plasma sanguíneo donado por un pequeño grupo de científicos y otros voluntarios.
"Esto es casi como un milagro", dijo el Dr. Vijay Viswanath, neurólogo pediátrico del Hospital Infantil de Los Ángeles, que ha tratado a varios niños con botulismo a lo largo de su carrera — incluido uno en el brote actual.
"Antes del descubrimiento de BabyBIG, algunas de estas hospitalizaciones tardaban dos o tres meses", dijo Viswanath, si es que los niños infectados se recuperaban en absoluto.
Licenciado en 2003, BabyBIG es el nombre comercial de la inmunoglobulina contra el botulismo humano, un medicamento intravenoso que utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a bebés demasiado pequeños para combatir la enfermedad por sí mismos.
El tratamiento depende de donantes
El tratamiento fue idea del difunto Dr. Stephen Arnon, que era científico del Departamento de Salud Pública de California. En 1976, Arnon y sus colegas identificaron la rara forma de botulismo que afecta a bebés menores de 1 año — y luego dedicaron sus 45 años de carrera a averiguar cómo tratarlo. La enfermedad ocurre cuando los bebés ingieren esporas de botulismo que germinan en el intestino y producen una toxina peligrosa que ataca el sistema nervioso.
Más de 3.700 niños en todo el mundo han sido tratados con BabyBIG desde que Arnon y su equipo llevaron a cabo un ensayo clínico clave en California en 1997 que demostró que el medicamento podía acortar las estancias hospitalarias y reducir la necesidad de máquinas para respirar.
Producido en pequeños lotes cada cinco años, BabyBIG cuesta casi 70.000 dólares por tratamiento, según el Programa de Tratamiento y Prevención del Botulismo Infantil de California, fundado por Arnon. Según la ley estatal, las tasas derivadas de la venta del medicamento se utilizan únicamente para financiar el programa de botulismo.
La medicación depende de donantes como Nancy Shine, una bioquímica jubilada de 76 años en California que fue vacunada contra el botulismo porque trabajó con el germen letal en un laboratorio. Arnon reclutó por primera vez a Shine y a otros científicos para el proyecto BabyBIG hace dos décadas porque su sangre producía altos niveles de anticuerpos, las proteínas sanguíneas que neutralizan la toxina del botulismo.
El protocolo inicial requería que los voluntarios recibieran dosis de refuerzo de una vacuna experimental contra el botulismo también utilizada por el ejército estadounidense y luego se sometieran a un procedimiento que extraía el plasma sanguíneo que contiene anticuerpos contra los tipos de botulismo A y B.
"No era nada agradable vacunarse", recordó Shine. "Hubo muchos efectos secundarios, como grandes ronchas cuando te vacunaste y un poco de dolor."
Aun así, Shine contribuyó a tres lotes de la antitoxina producidos entre 2008 y 2019.
"Probablemente lo más destacado de mi carrera sea haber podido participar en este proyecto y donar plasma", dijo Shine. "Hicimos un producto que podía salvar vidas de bebés."
El desarrollo se enfrentó a obstáculos
Dado que el botulismo infantil es raro, con menos de 200 casos reportados en EE. UU. cada año, encontrar financiación y otros recursos para desarrollar el tratamiento BabyBIG llevó casi 15 años y 10,6 millones de dólares — y enfrentó obstáculos considerables, señaló Arnon en un artículo de 2007.
Hoy, unas 30 personas proporcionan plasma de media por cada lote de BabyBIG, según informaron las autoridades sanitarias de California. El lote 8, la última edición, se está fabricando ahora en una planta de Takeda Pharmaceutical Co. cerca de Los Ángeles, según Giles Platford, presidente de la unidad de terapias derivadas de plasma de la empresa. La empresa contrata a funcionarios de California para producir BabyBIG en "una base sin ánimo de lucro", según Platford.
Algunos de los primeros donantes, como Shine, han superado el programa BabyBIG, que recoge sangre de voluntarios adultos hasta los 70 años. Se aceptan nuevos donantes, pero deben inscribirse en un estudio clínico dirigido por el departamento de salud de California y aceptar recibir una dosis de refuerzo de otra vacuna experimental contra el botulismo.
Las autoridades de California estiman que tienen suficiente BabyBIG en reserva para durar hasta el próximo verano, según las proyecciones actuales. El brote de ByHeart forma parte de un preocupante aumento de al menos 107 casos de botulismo infantil tratados en EE. UU. desde agosto, dijo la doctora Jessica Khouri, médica principal del programa estatal.
Recientemente, Shine recibió un folleto lleno de fotos y cartas de familias cuyos hijos se han recuperado del botulismo tras recibir BabyBIG.
"Es realmente maravilloso. Leo un par cada día", dijo. "Cada uno de ellos te hace querer llorar".