Merck, la compañía que introdujo las estatinas en el mundo hace casi 40 años, tiene una nueva píldora intensamente poderosa que puede reducir los niveles de colesterol LDL peligroso a niveles casi nunca vistos en adultos.

La nueva píldora, enlicitide, bloquea una proteína hepática, PCSK9, que ralentiza la capacidad del cuerpo para eliminar el colesterol. Con la mayoría de las PCSK9 bloqueadas, los niveles de LDL caen en picado y las tasas de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares en pacientes de alto riesgo caen hasta en un 20 por ciento solo en el primer año.

Al menos seis millones de adultos en los Estados Unidos son elegibles para medicamentos que bloquean PCSK 9.

El jefe de investigación de Merck dijo que el objetivo es hacer que la píldora sea asequible. Sería una alternativa a las costosas inyecciones quincenales o mensuales de anticuerpos monoclonales que hacen lo mismo. Pero solo alrededor del uno por ciento de los pacientes elegibles toman las inyecciones, que incluyen Praluent de Regeneron y Sanofi, y Repatha de Amgen. Muchos pacientes no quieren inyectarse y las aseguradoras ponen obstáculos para pagar, dicen los cardiólogos. Los precios de lista de los medicamentos son de más de $ 500 al mes.

El sábado, en una reunión de la Asociación Americana del Corazón, Merck informó los resultados de un estudio de 24 semanas de 2.912 personas que habían tenido un ataque cardíaco, un derrame cerebral u otro evento cardiovascular, o que estaban en riesgo de sufrir uno. Fueron asignados al azar para tomar enlicitida o un placebo. Aquellos que tomaron enlicitide redujeron sus niveles de LDL hasta en un 60 por ciento, la misma cantidad que se logró con las inyecciones.

No hubo diferencias en los efectos secundarios entre los que tomaron la píldora y los que tomaron un placebo.

El domingo, la compañía informará los resultados de un estudio más pequeño que involucra a personas con una afección genética, hipercolesterolemia familiar, que resulta en altos niveles de LDL.

Múltiples estudios a lo largo de los años han demostrado que cuanto más bajo sea el nivel de LDL, mejor: las tasas de ataque cardíaco y accidente cerebrovascular disminuyen a medida que disminuyen los niveles de LDL. Y no parece haber ningún inconveniente en tener un nivel de LDL sorprendentemente bajo, incluido uno en la adolescencia o en la veintena. Los adultos que no toman medicamentos para reducir el colesterol generalmente tienen niveles superiores a 100.

"Más bajo es mejor, sin duda", dijo el Dr. Daniel Soffer, cardiólogo de la Universidad de Pensilvania.

Cuando se aprobaron los medicamentos inyectados hace una década, parecía que la proteína PCSK9 podría ser "un objetivo obvio" para una píldora, dijo la Dra. Christie Ballantyne, investigadora principal de los ensayos clínicos de Merck y directora del Centro para la Prevención de Enfermedades Cardiometabólicas del Baylor College of Medicine en Texas. Pero, dijo el Dr. Ballantyne, los químicos le dijeron que era imposible.

El problema era que para bloquear PCSK9, los químicos necesitarían encontrar una sustancia que se adhiriera a la misma superficie plana grande en la proteína PCSK9 a la que se adhieren los anticuerpos en los medicamentos inyectables. A escalas celulares, los anticuerpos son enormes. Una molécula pequeña, como las de la mayoría de las píldoras, sería demasiado pequeña.

La solución para Merck, después de 10 años de investigación, fue hacer un círculo de péptidos, 100 veces más pequeño que un anticuerpo pero más grande que una molécula pequeña típica administrada por una píldora.

Ese método, dijo el Dr. Dean Li, presidente de Merck Research Laboratories, podría permitir a los investigadores hacer píldoras que podrían reemplazar muchos otros medicamentos inyectables.

El Dr. Li señaló que es mucho más barato fabricar y transportar píldoras que los inyectables, que deben mantenerse refrigerados. Dijo que el objetivo es mantener bajo el precio de la píldora PCSK9 para que pueda usarse ampliamente en Estados Unidos y en otros lugares. Quiere que los pacientes vean tomar una pastilla PCSK9 como "no diferente a la aspirina" o, dijo, que a un medicamento estándar para la presión arterial.

"El sueño es democratizar PCSK9", dijo. "Este sueño tiene la posibilidad de hacerse realidad".

Una píldora asequible, tomada diariamente, que tiene el mismo efecto que los medicamentos inyectados "puede cambiar las reglas del juego", dijo el Dr. Christopher Cannon, cardiólogo del Hospital Brigham and Women's en Boston que asesora a varias compañías farmacéuticas, pero no a Merck.

El Dr. David Maron, cardiólogo preventivo de Stanford, dijo que "si le ponen precio a esto para que la gente pueda pagarlo, hará una gran diferencia" para los millones de personas en riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. "Este es un avance realmente importante", dijo.

AstraZeneca también está trabajando en una píldora PCSK9, dijo el Dr. Maron, quien forma parte de un grupo de expertos independientes que monitorea la seguridad de ese medicamento en ensayos clínicos.

Queda más por hacer. Merck ahora está realizando un gran estudio de más de 14,500 personas para confirmar que la reducción en el colesterol LDL se traduce en menos ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares, y menos muertes cardiovasculares.

Merck planea solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos que comercialice enlicitide a principios de 2026 y espera lanzar el medicamento en 2027.

El Dr. Cannon, por su parte, lo espera con ansias.

"Veo esto como el futuro", dijo.